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胆酸药剂

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CHOLBAM(CholicAcidCapsules)胆酸胶囊为口服使用 美国初次批准:2015 作用机制 胆酸是在肝脏中从胆固醇合成的主要胆酸。由于单酶缺陷(SEDs)在生物合成通路在胆酸合成疾病,和在过氧.. 共有511人关注 评论0 [阅读全文]

其它治疗药

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Raxone®(idebenone艾地苯醌)薄膜包衣片获欧盟批准为治疗Leber遗传性视神经病变(永久性失明)新药 英文药名:Raxone(idebenonefilmcoatedtablets) 中文药名:艾地苯醌薄衣片 活.. 共有1506人关注 评论0 [阅读全文]

高歇氏病药物

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部份中文伊米苷酶处方资料(仅供参考) 商品名:思而赞(Cerezyme) 通用名:注射用伊米苷酶 适应症 用于确诊患有导致下列1种或多种病症的I型戈谢氏病(葡萄糖脑苷脂沉积病)的儿童.. 共有737人关注 评论0 [阅读全文]

庞培氏症

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Myozyme(alglucosidasealfa,rhGAA)已被FDA指定为罕见病用,是首个治疗庞培氏病(Pompe/糖原累积症Ⅱ型)的药物 FDA批准Myozyme通过静脉输液给药。在两项独立临床试验中,对39位1个月至3.5.. 共有1206人关注 评论0 [阅读全文]

苯丙酮尿症

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近日,美国FDA批准Palynziq(pegvaliase-pqpz)注射剂上市,用于降低苯丙酮尿症(PKU)成人患者的血液苯丙氨酸(Phe)水平,这些患者在现有管理下其血液Phe浓度无法控制在600微摩尔/升以内。.. 共有157人关注 评论0 [阅读全文]

1型遗传性酪氨酸血症

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部份中文美格鲁特处方资料(仅供参考) 由美国ACTELIONPHARMS公司研制的治疗由葡萄糖酶脑苷脂酶出现功能性缺陷所引起的Ⅰ型戈谢病的首例药物美格鲁特(Miglustat)胶囊剂以商品名zavesca,于2.. 共有314人关注 评论0 [阅读全文]

冷吡啉相关的周期性综合征(CAPS)

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抗炎药Ilaris获FDA批准3个新的适应症 近日,美国食品和药物管理局(FDA)同时批准单抗药物Ilaris(canakimumab)3个新的适应症,用于治疗3种罕见和独特类型的周期性发热综合征:肿瘤坏死因.. 共有282人关注 评论0 [阅读全文]

戈谢病

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颠覆性口服戈谢病药物Cerdelga获欧盟批准 近日,颠覆性口服戈谢病药物Cerdelga(eliglustat)如愿获得欧盟批准,用作特定1型戈谢病(Gaucherdisease)成人患者的一线口服疗法。在美国,Cerd.. 共有216人关注 评论0 [阅读全文]

杜氏肌营养不良药物

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2016年5月3日,Santhera制药公司研发的Raxone(艾地苯醌)用于未同时服用糖皮质激素杜氏肌营养不良症(DMD)患者治疗的新药。 Raxone®是Santhera公司的主导产品,已在欧盟上市用于Leber.. 共有868人关注 评论0 [阅读全文]

粘多糖病药物

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近日,FDA批准Mepsevii(vestronidasealfa-vjbk)用于儿童和成人遗传性代谢疾病-粘多糖病VII型(MPSVII)的治疗,该酶替代疗法由专注于罕见病治疗的生物制药公司UltragenyxPharmaceutical.. 共有342人关注 评论0 [阅读全文]

巴藤病药物

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巴藤病首例治疗新药cerliponasealfa(商品名BrineuraBioMarinPharmaceutical公司)获欧盟批准上市,用于治疗一种叫做CLN2的超级罕见病。CLN2主要影响儿童,是巴登氏病的一个亚型,因为一.. 共有266人关注 评论0 [阅读全文]

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