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胆酸药剂

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CHOLBAM(CholicAcidCapsules)胆酸胶囊为口服使用 美国初次批准:2015 作用机制 胆酸是在肝脏中从胆固醇合成的主要胆酸。由于单酶缺陷(SEDs)在生物合成通路在胆酸合成疾病,和在过氧.. 共有608人关注 评论0 [阅读全文]

其它治疗药

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荷兰生物技术公司uniQure研发的Glybera(alipogenetiparvovec)成为了欧洲首个被推荐上市的基因治疗药物。欧洲药品管理局(EMA)上周五宣布,其人用药品委员会(CHMP)建议在欧盟范围内批准Glybera.. 共有947人关注 评论0 [阅读全文]

高歇氏病药物

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部份中文伊米苷酶处方资料(仅供参考) 商品名:思而赞(Cerezyme) 通用名:注射用伊米苷酶 适应症 用于确诊患有导致下列1种或多种病症的I型戈谢氏病(葡萄糖脑苷脂沉积病)的儿童.. 共有938人关注 评论0 [阅读全文]

庞培氏症

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Myozyme(alglucosidasealfa,rhGAA)已被FDA指定为罕见病用,是首个治疗庞培氏病(Pompe/糖原累积症Ⅱ型)的药物 FDA批准Myozyme通过静脉输液给药。在两项独立临床试验中,对39位1个月至3.5.. 共有1282人关注 评论0 [阅读全文]

苯丙酮尿症

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近日,欧盟批准BioMarin公司开发的Palynziq(pegvaliaseinjection)上市,用于降低16岁以上苯丙酮尿症(PKU)患者血液中的苯丙氨酸(Phe)水平。这些患者血液中的Phe水平即使使用其它治疗手.. 共有51人关注 评论0 [阅读全文]

1型遗传性酪氨酸血症

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部分中文尼替西农处方资料(仅供参考) 商品名:Orfadin 英文名:Nitisinone 中文名:尼替西农胶囊 药品介绍 研发与上市厂商 瑞典SwedishOrphan公司研制开发,2002年4月首次在美国上市.. 共有76人关注 评论0 [阅读全文]

冷吡啉相关的周期性综合征(CAPS)

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Ilaris可每月皮下注射一次,是目前唯一一个被批准用来治疗该种疾病的药物 近日,美国食品和药物管理局(FDA)同时批准单抗药物Ilaris(canakimumab)3个新的适应症,用于治疗3种罕见和独特.. 共有378人关注 评论0 [阅读全文]

戈谢病

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颠覆性口服戈谢病药物Cerdelga获欧盟批准 近日,颠覆性口服戈谢病药物Cerdelga(eliglustat)如愿获得欧盟批准,用作特定1型戈谢病(Gaucherdisease)成人患者的一线口服疗法。在美国,Cerd.. 共有336人关注 评论0 [阅读全文]

杜氏肌营养不良药物

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2016年5月3日,Santhera制药公司研发的Raxone(艾地苯醌)用于未同时服用糖皮质激素杜氏肌营养不良症(DMD)患者治疗的新药。 Raxone®是Santhera公司的主导产品,已在欧盟上市用于Leber.. 共有1085人关注 评论0 [阅读全文]

粘多糖病药物

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罕见病新药Elaprase(idursulfase)已获FDA批准上市,为首个用于治疗享特综合征新药 享特综合征,通常在儿童1至3岁时变得明显,患这种疾病的人的身体在产生一种化学物质induronate-2-sulfat.. 共有79人关注 评论0 [阅读全文]

巴藤病药物

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巴藤病首例治疗新药cerliponasealfa(商品名BrineuraBioMarinPharmaceutical公司)获欧盟批准上市,用于治疗一种叫做CLN2的超级罕见病。CLN2主要影响儿童,是巴登氏病的一个亚型,因为一.. 共有337人关注 评论0 [阅读全文]

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