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胆酸药剂

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近日,美国FDA批准Cholbam(cholicacid,中文译名:胆酸)胶囊上市,治疗一种罕见的,因单一合成酶缺陷引起的胆汁酸合成障碍(bileacidsynthesisdisorders)和包括Zellweger综合征在内的.. 共有817人关注 评论0 [阅读全文]

其它治疗药

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荷兰生物技术公司uniQure研发的Glybera(alipogenetiparvovec)成为了欧洲首个被推荐上市的基因治疗药物。欧洲药品管理局(EMA)上周五宣布,其人用药品委员会(CHMP)建议在欧盟范围内批准Glybera.. 共有1231人关注 评论0 [阅读全文]

高歇氏病药物

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部份中文伊米苷酶处方资料(仅供参考) 商品名:思而赞(Cerezyme) 通用名:注射用伊米苷酶 适应症 用于确诊患有导致下列1种或多种病症的I型戈谢氏病(葡萄糖脑苷脂沉积病)的儿童.. 共有1160人关注 评论0 [阅读全文]

庞培氏症

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Myozyme(alglucosidasealfa,rhGAA)已被FDA指定为罕见病用,是首个治疗庞培氏病(Pompe/糖原累积症Ⅱ型)的药物 FDA批准Myozyme通过静脉输液给药。在两项独立临床试验中,对39位1个月至3.5.. 共有1420人关注 评论0 [阅读全文]

苯丙酮尿症

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近日,欧盟批准BioMarin公司开发的Palynziq(pegvaliaseinjection)上市,用于降低16岁以上苯丙酮尿症(PKU)患者血液中的苯丙氨酸(Phe)水平。这些患者血液中的Phe水平即使使用其它治疗手.. 共有182人关注 评论0 [阅读全文]

1型遗传性酪氨酸血症

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部分中文尼替西农处方资料(仅供参考) 商品名:NitisinoneMDKHartkapseln 英文名:Nitisinon 中文名:尼替西农胶囊 药品介绍 研发与上市厂商 瑞典SwedishOrphan公司研制开发,2002年4.. 共有106人关注 评论0 [阅读全文]

冷吡啉相关的周期性综合征(CAPS)

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Ilaris可每月皮下注射一次,是目前唯一一个被批准用来治疗该种疾病的药物 近日,美国食品和药物管理局(FDA)同时批准单抗药物Ilaris(canakimumab)3个新的适应症,用于治疗3种罕见和独特.. 共有550人关注 评论0 [阅读全文]

戈谢病

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部份中文依利格鲁司处方资料(仅供参考) 英文名:Eliglustat 商品名:CerdelgaHartkapseln 中文名:依利格鲁司胶囊 生产商:赛诺菲研制 药品简介 近日,戈谢病药物Cerdelga(eliglust.. 共有661人关注 评论0 [阅读全文]

杜氏肌营养不良药物

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2016年5月3日,Santhera制药公司研发的Raxone(艾地苯醌)用于未同时服用糖皮质激素杜氏肌营养不良症(DMD)患者治疗的新药。 Raxone®是Santhera公司的主导产品,已在欧盟上市用于Leber.. 共有1438人关注 评论0 [阅读全文]

粘多糖病药物

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部份中文拉罗尼酶处方資料(仅供參考) 商品名:Aldurazyme 英文名:laronidase 中文名:拉罗尼酶注射剂 生产商:赛诺菲-安万特 药品简介 Aldurazymeinfusion(laronidase)获美国及欧.. 共有100人关注 评论0 [阅读全文]

巴藤病药物

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部份中文细胞利波纳酶阿尔法处方资料(仅供参考) 英文名:CerliponaseAlfa 商品名:Brineura 中文名:细胞利波纳酶阿尔法注射剂 生产商:日本BioMarin制药 ブリニューラ脳室内注射液1.. 共有115人关注 评论0 [阅读全文]

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